Vertex erhöht angesichts der starken Trikafta-Nachfrage seine Umsatzprognose für Mukoviszidose

Veröffentlicht: 2. August 2023 von Nick Paul Taylor

Im Bild: ein kleiner Junge mit Sauerstoffmaske/iStock, Anastasia Dobrusina

Vertex Pharmaceuticals hat seine Gesamtjahresprognose für den Mukoviszidose-Umsatz angehoben, nachdem die steigende Nachfrage nach Trikafta im zweiten Quartal zu einem Anstieg der Produktumsätze um 14 % geführt hatte.

Trikafta, ein Dreifachkombinationsmedikament gegen Mukoviszidose (CF), erhielt erstmals 2019 in den USA die Zulassung, die ursprüngliche Kennzeichnung beschränkte die Anwendung jedoch auf Personen ab 12 Jahren. Die FDA senkte das Mindestalter im Jahr 2021 auf sechs Jahre und senkte es im April 2023 erneut, diesmal auf zwei Jahre.

Die jüngste Etikettenerweiterung gab dem Geschäft Auftrieb, wie Stuart Arbuckle, Chief Operating Officer von Vertex, am Dienstag in einem Telefonat mit Analysten sagte. Trikafta erzielte im zweiten Quartal einen Umsatz von 2,24 Milliarden US-Dollar und übertraf damit die Analystenschätzung von 2,16 Milliarden US-Dollar.

„Nach der US-amerikanischen Trikafta-Zulassung für Kinder im Alter von zwei bis fünf Jahren Ende April haben wir ein starkes Interesse seitens der CF-Gemeinschaft festgestellt. Das erste Rezept wurde nur wenige Stunden nach der Zulassung ausgestellt und bei allen berechtigten Patienten angenommen“, sagte Arbuckle. „Insgesamt sehen wir ein anhaltendes Wachstum für unser Portfolio an CFTR-Modulatoren, angetrieben durch Zulassungen, Kostenerstattung und die Akzeptanz unserer Medikamente bei jüngeren Patienten.“

Vertex nannte die starke Nachfrage nach Trikafta bei jüngeren Kindern als Grund für die Entscheidung, die Gesamtjahresprognose für den Umsatz mit Mukoviszidose-Produkten anzuheben. Das Biotech-Unternehmen erwartet nun für das Gesamtjahr einen Umsatz von 9,55 bis 9,7 Milliarden US-Dollar, was einem Anstieg von 150 Millionen US-Dollar am unteren Ende und 100 Millionen US-Dollar am oberen Ende der Spanne entspricht.

Das Management hat mehrere Medikamentenkandidaten identifiziert, die weiteres Wachstum vorantreiben könnten, indem sie die Dominanz von Vertex bei Mukoviszidose aufrechterhalten und ihr Portfolio auf neue Therapiebereiche ausweiten.

Bei Mukoviszidose führt das Biotech-Unternehmen entscheidende Studien durch, um eine neue Dreifachkombination mit Trikafta zu vergleichen. Die Ergebnisse werden Anfang nächsten Jahres erwartet. Der neue Zusammenschluss habe „eine wesentlich geringere Lizenzgebührenbelastung“ als Trikafta, sagte Reshma Kewalramani, CEO von Vertex, den Anlegern bei der Telefonkonferenz zu den Quartalsergebnissen.

Außerhalb der Mukoviszidose bereitet sich Vertex auf die kommerzielle Markteinführung von Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) vor, einer nicht-viralen Ex-vivo-CRISPR-Gen-Editierungstherapie, die in den nächsten acht Jahren die Zulassung für Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie erhalten könnte Monate. Vertex arbeitet mit den Kostenträgern zusammen, um die Erstattung kurz nach Erhalt der Genehmigung sicherzustellen, warnte jedoch davor, dass es einige Zeit dauern wird, bis die Umsätze steigen.

„Wir gehen natürlich davon aus, dass die Akzeptanz bei Exa-Cel langsamer sein wird als bei unseren CF-Medikamenten, bei denen die Markteinführungen nahezu vertikal erfolgen. Das liegt vor allem daran, dass es sich um einen mehrmonatigen Prozess handelt, den ein Patient durchlaufen muss, um mit Exa-Cel behandelt zu werden“, sagte Arbuckle. „Wir glauben weiterhin, dass das Interesse groß ist. Wir sehen Exa-Cel als eine milliardenschwere Chance für die Zukunft.“

Weitere Schwerpunkte sind Zelltherapien bei Typ-1-Diabetes. Nachdem Vertex Phase-1/2-Daten zu seinem ersten Kandidaten mitgeteilt hat, hat es nun dem ersten Probanden eine zweite Dosis verabreicht, die die Notwendigkeit für Patienten, Immunsuppressiva zu erhalten, beseitigen könnte.

Nick Paul Taylor ist ein freiberuflicher Pharma- und Biotech-Autor mit Sitz in London. Er ist auf LinkedIn erreichbar.

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